世界卫生组织报告显示，全球5岁以下儿童死亡约占总死亡人数20%，使用适宜药物每年可避免810万5岁以下儿童死亡。当前儿童用药存在缺乏适宜药品、缺乏稳定药品供应、缺乏临床用药证据与指南等重大问题，成为亟待解决的严峻挑战。该项目组围绕儿童药品供应保障与临床合理使用，开展了鼓励研发申报儿童药品基础清单遴选研究、儿童药品供应保障系列研究、儿童临床合理用药及指南制定系列研究。研究成果成功支持了国家药物政策的制定并应用于临床实践，有效提升了我国儿童药物供应保障与合理使用水平。基于上述研究成果，该项目荣获2023年四川省医学科技奖一等奖。

    创新性构建了儿童适宜药品遴选方法学体系

    受国家卫生健康委委托，该项目组牵头制定我国第一、第二和第三批鼓励研发申报儿童药品基础清单，为国家制定儿童药物研发生产的引导性政策提供重要的循证证据支持。该项目组率先在全国180余家医疗机构开展的儿童用药品种调研，创新性构建儿童适宜药品遴选方法学体系，涵盖疾病、病种、剂型、规格4个维度。运用该方法学体系，遴选了3批“鼓励研发申报的儿童药品清单”基础清单，清单被国家卫健委全部采纳。3批清单最终由国家卫生健康委等三部委发布，覆盖消化、呼吸、神经、肿瘤、感染等儿童常见病与重大疾病用药，共105个品规（国家卫生健康委委托课题：编号2014BW012，2018-QT-002-药政（2017）3号）。清单为引导和鼓励企业优先研发生产儿童最适宜药品的品种、剂型和规格提供了优先秩序。首批清单的全部品种被“十三五”国家科技部重大新药创新科技重大专项列为优先资助品种，已有15个清单内品种获国家药监局批准上市。研究成果被纳入人民卫生出版社《实用循证医学》正式出版。

    率先创建了儿童短缺药品快速评价工具及分级分类应对机制

    针对全球和我国儿童药品短缺频发的现实痛点，聚焦国家短缺药品应对机制缺乏和短缺药品判定方法缺失的瓶颈，该项目组综合运用循证医学、管理学、公共政策学等多学科交叉技术和方法，率先提出了国家短缺药品监测预警机制。创建了国家短缺药品判定方法和评价工具，包括短缺药品临床必需性评价工具、可替代性评价工具、分类分级标准、替代药品遴选方法。建立了国家短缺药品“短缺分级评估—临床必需性评估—可替代性评估—替代药品遴选—应对策略实施”的分级分类应对方法学体系。相关研究成果被国家卫健委采纳，为构建符合我国国情的短缺药品监测体系，提供了关键技术支持。受国家卫健委委托，项目组运用所构建的短缺药品判定方法和评价工具，制定了“国家短缺药品清单基础清单”和“国家临床必需易短缺药品重点监测清单基础清单”，清单被国家卫健委全部采纳并于2019年发布。该项目组牵头制定我国首部《医疗卫生机构短缺药品管理指南和技术指南》《医疗机构短缺药品分类分级与替代使用技术指南》，指南由国家卫健委于2019年发布。该项目组牵头人作为国际药学联合会（FIP）药物短缺政策委员会唯一中国专家，参与制定《FIP药品短缺政策声明》，为全球药品短缺应对贡献了中国智慧和中国方案。

    率先构建了多维度、精细化儿童用药合理性评价方法

    基于WHO等国际组织对合理用药的定义，该项目组以中国儿童疾病负担和临床用药特点为依据，创新性构建了中国儿童急、慢性疾病用药合理性评价的方法。针对“疾病-药物-品种/用法用量/疗程”3 个维度，遴选出55个指标。根据儿童疾病负担，以儿童社区获得性肺炎、原发性肾病综合征及不合理用药高发的质子泵抑制剂为例，率先构建了针对具体疾病与药品的儿童用药合理性评价示范指标。该指标较WHO用药合理性评价方法中“处方、患者、医疗机构”3个维度更精细，且创新性增加了针对疾病的用药合理性评价指标，弥补了原有方法忽略不同疾病用药差异的不足。研究成果成功应用于我国东、中、西5省不同层级医疗机构，为儿童用药合理性监测与评价水平提供方法学支撑，有效促进了不同地区、层级医疗机构间医疗服务质量的均质化。

    制定了首个医务人员视角的指南临床适用性量化评价工具。

    针对儿童临床用药合理性有待规范、指南临床适用性不佳的问题，项目组参考国际现有标准和方法，综合运用主题综合、结构方程等方法制定了首个医务人员视角的指南临床适用性量化评价工具。该工具包括可获得性、可读性、可接受性、可行性4个领域、12个量化评价条目。经信效度评价研究验证，该工具评价条目整体及各维度的信度均达到0.8以上，内容效度达到0.9，集合效度、区分效度的实验成功率均为100%，结构效度分析的各项拟合指标均达标。医务人员运用工具对指南进行评价的平均耗时为12分钟，远低于现有权威指南评价工具现有指南评价工具 AGREEII的平均评价时间50分钟，提升评价效率近3倍。目前该工具已被国家临床指南数据库所采纳，将作为评价入库指南临床适用性的唯一标准。

    运用该工具，该项目组评价了由中华医学会、中国医师协会发布的68部指南，涉及内分泌、肿瘤等26个系统疾病，有效促进了指南适用性的提升。此外，该项目组牵头制定的国际血管炎临床指南，发表在顶级生物医学期刊British Medical Journal（BMJ），彰显了中国学者在国际临床实践标准制定领域的学术地位与话语权；该项目组成员作为指南方法学组唯一中国成员，连续参与制定WHO新冠肺炎药物治疗系列临床指南，体现了中国学者在全球公共卫生突发事件中的国际贡献。